硬皮病介绍

硬皮病（Scleroderma）／ 系统性硬化症（Systermic
scleroderma）是一种以局限性或弥漫性的皮肤增厚，纤维化为特征，可累及多个内脏器官的自身免疫结缔组织疾病。病因尚不明确，发病初期难确诊，易误诊为类风湿性关节炎，皮肤病，白癜风等。依据其皮肤病变的程度及病变累及的部位，可以分为局限性和系统性两种类型。
硬皮病是一种免疫系统罕见疾病*，具有如下特点：
● 罕见免疫系统疾病
● 影响人群比例，女性: 男性, 4:1
● >90% 的病患存在手部运动障碍
● 纤维化, 疼痛, 水肿及其导致的进一步的手部灵活度和手部基本功能的减弱

 
Celution系统治疗系统性硬皮病的临床研究进展

欧洲开展的SCLERADEC  I/II试验

SCLERADEC I 报道了硬皮病手部功能障碍病人在手部功能，疼痛，雷诺现象方面均有显著改善。SCLERADEC I试验是由Cytoti提供支持的。此外，Cytori支持了正在法国进行的多中心，对照研究SCLERADEC II。

硬皮病患者治疗6月后，手部愈合情况良好，手部功能显著改善

SCLERADEC I试验3年结果表明，硬皮病I期临床实验数据表明，接受治疗的病人在多个观察期均得到持续有效的改善。

表1 SCLERADEC I试验3年结果

表2 SCLERADEC II试验介绍
 

美国开展的STAR试验
STAR（Scleroderma Treatment With Celution Processed Adipose Derived
Regenerative
Cells）试验是一个在美国20个临床试验机构进行的随机，双盲，安慰剂对照的III期临床试验，入组了80位存在手部功能障碍的硬皮病患者。STAR试验是基于先前已发表的SCLERADEC
I的临床试验结果，该试验在法国马赛大学进行。

试验目的是为了评估单次接受Cytori细胞疗法^TM治疗的安全性和有效性,硬皮病手部功能障碍的治疗称为HABEO^TM。大于90%的硬皮病患者存在手部功能问题，典型表现为手部巨痛，血流量发生异常和功能失常。

本研究的初期观察点为Cochin手部功能评分–一种有效测量手部功能的方法。其他的评估观察点雷诺现象以及其他客观测量手部功能和手指溃疡。完成48周随访期后，安慰剂对照组病人会接受Cytori细胞疗法^TM治疗。STAR试验结果有望在今年正式发布。

表3 STAR试验介绍

STAR试验详细信息请参考STAR官网：http://startrial-us.com/。